Генная терапия: Как лечить генетические заболевания

На протяжении десятилетий наследственные заболевания считались неизлечимыми. Однако благодаря бурному развитию генетических технологий в последние несколько лет, этот вопрос уже не кажется неразрешимым.

Усилия многих исследовательских и клинических лабораторий направлены на поиск способов исправления или компенсации генетических мутаций, вызывающих болезни. В этих исследованиях большое значение имеют испытания на животных, в том числе на собаках.

Активные исследования и первые результаты

1. Мышечная атрофия Дюшенна

Одно из заболеваний, которое исследователи пытаются победить с помощью генной терапии, — мышечная атрофия Дюшенна. Известны мутации, вызывающие это заболевание в разных породах, включая золотистого ретривера, ротвейлера, курцхаара, кавалер кинг чарльз спаниеля и других. Исследования на собаках ведутся с 1998 года, и в каждой новой работе достигаются всё более убедительные результаты.

2. Ахроматопсия (дневная слепота)

Другое заболевание, для которого исследуются возможности генной терапии, — ахроматопсия. Чаще всего она встречается у немецкой овчарки, лабрадора ретривера, а также у аляскинского маламута. В исследованиях часто используются собаки, у которых это заболевание ассоциировано с геном CNGB3. Полученные результаты показывают, что это заболевание может быть в существенной степени скорректировано как у молодых собак, так и у взрослых, у которых оно уже развилось не в полной мере.

Основной инструмент: Вирусы

Для доставки генно-терапевтического средства часто используют аденоассоциированные вирусы. Эти вирусы либо помогают исправить мутацию в зараженной клетке, либо позволяют некоторое время производить необходимый белок. Таким образом они хотя бы временно компенсируют ущерб от мутации. Использование таких вирусов не приносит серьезного вреда здоровью, но при этом достаточно эффективно доставляет "генную таблетку" по адресу. Все эти подходы на данный момент имеют экспериментальный характер и не могут применяться в клинической практике.

Важнейшее ограничение

Необходимо упомянуть важнейшее ограничение этих методов терапии: они могут улучшать состояние конкретного животного, но исправленная мутация в мышцах или в сетчатке глаза не передастся по наследству. Потомство вылеченной собаки всё равно получит мутантную версию гена.

Несмотря на ряд серьезных ограничений, которые исследователям еще предстоит преодолеть, можно надеяться, что со временем методы генной терапии станут безопасными и позволят облегчать последствия наследственных заболеваний. Тем не менее, селекция с использованием генетического тестирования остается гораздо более доступным и эффективным способом контроля распространения генетических заболеваний при породном разведении.