+7 383 299 0321
info@vetgenomics.ru
ЭКСПЕРТ В ОБЛАСТИ ГЕНЕТИКИ
ДОМАШНИХ ЖИВОТНЫХ
8 800 707 1432
(звонок по России бесплатный)
Как лечить генетические заболевания?

На протяжении десятилетий наследственные заболевания считались неизлечимыми. Так и оставалось до недавнего времени.

Благодаря бурному развитию генетических технологий в последние несколько лет, этот вопрос уже не выглядит абсолютно неразрешимым. Усилия многих исследовательских и клинических лабораторий направлены на поиск способов исправления или компенсации генетических мутаций, вызывающих наследственные заболевания. И в этих исследованиях большое значение имеют испытания на животных, в том числе на собаках.

Активные исследования и первые результаты

Одно из заболеваний, которое исследователи пытаются победить с помощью генной терапии - мышечная атрофия Дюшенна, о которой мы недавно писали. Известны несколько мутаций, вызывающих это заболевание в разных породах - у золотистого ретривера, ротвейлера, курцхаара, кавалер кинг чарльз спаниеля и у некоторых других пород. Исследования на собаках, страдающих этим заболеванием, ведутся еще с 1998 года и в каждой новой работе достигаются все более убедительные результаты.

Другое заболевание, для которого исследуются возможности генной терапии с использованием собак - ахроматопсия или дневная слепота. Чаще всего ахроматопсия встречается у немецкой овчарки и лабрадора ретривера, а также у Аляскинского маламута. В исследованиях часто используются собаки, у которых это заболевание ассоциировано с геном CNGB3. Полученные результаты показывают, что это заболевание может быть в существенной степени скорректировано как у молодых собак, у которых оно еще не развилось в полной мере, так и у взрослых собак.
Основной инструмент - вирусы!

Для доставки генно-терапевтического средства часто используют аденоассоциированные вирусы, которые либо помогают исправить мутацию в зараженной клетке, либо позволяют некоторое время производить необходимый белок и, таким образом, хотя бы временно компенсировать ущерб от мутации. Использование таких вирусов не приносит серьезного вреда здоровью, но при этом достаточно эффективно доставляет по адресу "генную таблетку". Все эти подходы, безусловно, имеют экспериментальный характер и не могут применяться в клинике.

В этой связи необходимо упомянуть важнейшее ограничение этих методов терапии. Они могут улучшать состояние конкретного животного, но исправленная мутация в мышцах или в сетчатке глаза не передастся по наследству. Потомство вылеченной собаки все равно получит мутантную версию гена.

Несмотря на ряд серьезных ограничений, которые исследователям еще предстоит преодолеть, можно надеяться, что со временем методы генной терапии станут безопасными и позволят облегчать последствия наследственных заболеваний. Тем не менее, селекция с использованием генетического тестирования остается гораздо более доступным способом контроля распространения генетических заболеваний при породном разведении.

Тему можно обсудить на нашей странице в facebook.

Аденоассоциированные вирусы под микроскопом