Основной инструмент - вирусы!Для доставки генно-терапевтического средства часто используют аденоассоциированные вирусы, которые либо помогают исправить мутацию в зараженной клетке, либо позволяют некоторое время производить необходимый белок и, таким образом, хотя бы временно компенсировать ущерб от мутации. Использование таких вирусов не приносит серьезного вреда здоровью, но при этом достаточно эффективно доставляет по адресу "генную таблетку". Все эти подходы, безусловно, имеют экспериментальный характер и не могут применяться в клинике.
В этой связи необходимо упомянуть важнейшее ограничение этих методов терапии. Они могут улучшать состояние конкретного животного, но исправленная мутация в мышцах или в сетчатке глаза не передастся по наследству. Потомство вылеченной собаки все равно получит мутантную версию гена.
Несмотря на ряд серьезных ограничений, которые исследователям еще предстоит преодолеть, можно надеяться, что со временем методы генной терапии станут безопасными и позволят облегчать последствия наследственных заболеваний. Тем не менее, селекция с использованием генетического тестирования остается гораздо более доступным способом контроля распространения генетических заболеваний при породном разведении.
Тему можно обсудить на
нашей странице в facebook.